Од молекула до лек: Како се развиваат нови лекови?
Медицинските истражувања бараат преземање многу различни чекори и има многу засегнати страни. Ги разгледуваме одблизу.
Edward Jenner бил лекар кој живеел во Англија кон крајот на 18 век. Во тоа време, сериозната и често фатална болест наречена големи (овчи) сипаници (smallpox) била честа. Dr Jenner забележал дека млекарите, кои биле изложени на друга, поврзана, но поблага болест наречена кравји сипаници (cowpox), ретко развивале големи (овчи) сипаници. Тој започнал експеримент за да покаже дека намерно заразување на пациент со кравји сипаници може да обезбеди заштита од големи сипаници. Dr Jenner презел храбар чекор и на младо момче му вбризгал гној од блистер предизвикан од кравји сипаници. Малку подоцна, кога беше изложено на големи сипаници, беше откриено дека момчето е заштитено. Jenner ја откри вакцинацијата – многу важен чекор напред во медицината. Како резултат на вакцинацијата, големите сипаници веќе се искоренети во светот, а и многу други сериозни болести станаа ретки.
„ПАЦИЕНТИТЕ КОИ ПРИМААТ НОВИ ЛЕКАРСТВА ТРЕБА ДА БИДАТ БЛАГОДАРНИ НА ЛУЃЕТО ОД ЦЕЛИОТ СВЕТ КОИ ПРИДОНЕСУВААТ ВО МЕДИЦИНСКИТЕ ИСТРАЖУВАЊА“
Лекарите и научниците кои ги развиваат денешните нови лекови, исто така, започнуваат со идеја, и ја развиваат таа идеја преку истражување. Денес, безбедноста и благосостојбата на луѓето кои учествуваат во медицинските истражувања внимателно се следат од независни етички комитети и од владини агенции наречени регулатори за лекови. Добро познати примери на регулатори за лекови се „ Food and Drug Administration (FDA)“ во САД, и „ European Medicines Agency (EMA)“ во Европа. Во средината на 20 век, регулаторите воведоа некои нови важни закони: пред новите лекови да бидат одобрени за употреба, производителот мора да обезбеди докази дека лекот е безбеден и ефикасен. Патот од научна идеја до нов лек обично трае од 15 до 20 години… Што всушност се случува во периодот на развој на лекот и зошто е потребно толку време?
Што се случува во медицинските истражувања?
Основната цел на истражувањето е доаѓање до одговори на многу прашања. Овие прашања се поставуваат во неколку фази за внимателно да се соберат информации за потенцијалниот нов лек. Голем број научници работат на истражување на болести и бараат нови молекули кои би можеле да помогнат. Ако откријат нова молекула, тие поставуваат некои основни прашања. Каква е структурата на молекулата? Како може да комуницира со природните хемикалии во телото? Дали е слична на некој лек што веќе го знаеме или користиме? Со одговарање на овие прашања, научниците добиваат индиции за тоа како новата молекула може да биде корисна за луѓето. Ова се нарекува основно или истражување насочено кон нови откритија.
Ако научниците сметаат дека молекулата би можела да биде корисна, тие започнуваат предклиничко истражување. Ова помага да се открие дали молекулата е штетна за живите клетки, што е важно да се направи пред да се употреби кај луѓето. Во некои случаи, научниците можат да одговорат на овие прашања користејќи вештачки одгледани клетки. Но, честопати се потребни и истражувања кои вклучуваат животни, како глувци или стаорци. За да се обезбеди нивната благосостојба животните се заштитени со строги правила, а се истражуваат и други методи за да се минимизира употребата на живи животни во иднина.
Во текот на развојот на нова молекула, производителите исто така размислуваат дали се навистина потребни нови лекови за одредена болест и дали тие, доколку се одобрат, би можеле да им се обезбедат на пациентите во доволна количина. Ова се нарекува транзиционално истражување, бидејќи се испитува дали нешто што делува ветувачки во лабораторија може да се примени во реалната медицина.
Медицинските студии кои се спроведуваат кај луѓето се нарекуваат клиничко истражување. Клиничкото истражување обично се одвива во фази, при што се доаѓа до одговори на некои многу важни прашања под строг медицински надзор:
- Студии во фаза 1 – да се утврди како лекот се однесува во човечкото тело, колкава доза треба да се даде (дозирање) и дали добро се толерира (т.е. дали предизвикува други вознемирувачки здравствени проблеми). Првите неколку лица кои ќе го добијат потенцијалниот нов лек се обично (но не секогаш) здрави возрасни волонтери.
- Студии во фаза 2 – да се утврди дали лекот може да биде корисен за одредена медицинска состојба. Овие студии се разликуваат по траењето и обемот, но тие обично вклучуваат до неколку стотици испитаници, и се спроведуваат неколку недели или месеци.
- Студии во фаза 3 – да се дознае повеќе за тоа дали лекот делува и дали е безбеден за употреба кај одредена медицинска состојба, како и да се утврди дали лекот е подобар од моментално достапните третмани. Овие студии имаат тенденција да бидат обемни, вклучувајќи неколку стотици или неколку илјади испитаници. Тие може да траат една година или повеќе.
Собраните докази од основните, транзиционалните, предклиничките и клиничките студии (наречени „податоци од студијата“) се претставени на регулаторите за лекови (на пр. FDA или EMA). Доколку регулаторите врз база на доказите одлучат дека новиот лек е корисен, тој ќе биде одобрен за поширока употреба. Дури и тогаш, истражувањето не престанува. Производителите и регулаторите за лекови продолжуваат да собираат информации од лицата на кои лекот им е препишан од нивните лекари. На пример, ретки несакани ефекти може да се забележат само откако лекот ќе се даде на голем број пациенти. Студиите од фаза 4, наречени и постмаркетиншки студии, се последната фаза од истражувањето. Тука се следи како лекот функционира надвор од клиничките студии, и дали има други можни употреби во хуманата медицина.
Која е улогата на пациентите во истражувањето?
Милиони луѓе учествуваат во клиничките истражувања секоја година. Сите овие луѓе се волонтери и помагаат да го зголемиме нашето знаење за болестите и лековите. Како пациент или дел од јавноста, постојат многу начини да се вклучите во истражување. Може да донирате крв или генетски (ДНК) примероци за да им помогнете на истражувачите да дојдат до нови сознанија за болестите и можните третмани. Можете исто така да размислите за учество во клиничко истражување, било како здрав волонтер или како личност со одредена медицинска состојба. Вашиот лекар можеби веќе е вклучен во соодветна студија, или ќе може да ве упати доколку некоја се спроведува во вашиот град или вашата општина. Претставници на пациентите исто така сѐ повеќе се вклучени во комисии кои дизајнираат студии или прегледуваат истражувања.
Во 2015 година, 39 нови лекови го завршија тестирањето и беа одобрени за употреба во Европа. Како резултат на тоа, достапни се нови опции за третман за лицата со рак, дијабетес, срцеви заболувања и многу други состојби. Пациентите кои ги примаат овие нови лекови треба да бидат благодарни на луѓето ширум светот кои придонесуваат во медицинските истражувања.
Забелешка: Овој текст има информативен карактер и не обезбедува медицински совет, дијагноза или третман. Оваа содржина не е наменета да биде замена за професионален медицински совет, дијагноза или третман. Секогаш побарајте совет од Вашиот лекар или друг квалификуван здравствен работник за било какви прашања што може да ги имате во врска со здравствената состојба. Никогаш не занемарувајте ги или одложувајте професионалните медицински совети поради тоа што сте го прочитале на оваа веб страница. Мислењата изразени не секогаш се мислења на Националното здружение за МС и наменети се да предизвикаат дискусија за прашања кои се однесуваат на мултипла склероза.